脑机接口让截瘫患者重获运动能力，基因治疗使癫痫患者回归正常生活、先天性耳聋患者听力恢复至正常水平……近年来，北京脑科学与类脑研究所（以下简称北京脑所）聚焦国际脑科学前沿与国家战略需求，面向全球引进40位高水平科学家，在人才引育、科研水平、学术影响力等方面取得显著成果，11个技术平台达到国际领先水平，正稳步向世界级脑科学研究机构迈进。
作为人机交互技术的重要变革方向，脑机接口已经成为全球科技竞争的前沿领域。特别是在临床应用中，这一技术有望为神经系统疾病诊疗、功能重建以及类脑智能发展开辟新的路径。
走进北京脑所，大厅展示的“北脑一号”“北脑二号”装置及部件，彰显着这一研发机构的行业地位和硬核实力——两套智能脑机系统已达国际领先水平，正加速迈向临床应用。
“作为北京市首批新型研发机构之一，北京脑所从诞生之日起就定位为世界一流脑科学与类脑研究机构，为满足国家重大战略需求开展高水平创新研究，致力于关键核心技术突破。”北京脑所党总支书记、行政副所长张泽工告诉记者，目前，北京脑所在脑机接口、基因治疗等重点领域产出了一批重要成果，获批17项研究者发起临床研究（IIT），其中3项已获批注册临床试验，覆盖超过100例患者，适应证包括由脊髓损伤、脑卒中、渐冻症等导致的运动或言语功能障碍，截瘫、脑卒中、渐冻症导致的运动障碍、失语，以及全盲、难治性癫痫等。
由北京脑所联合北京芯智达神经技术有限公司（以下简称芯智达）研发的“北脑一号”智能脑机系统，是全球首个实现百通道以上高通量、无线全植入、准实用化的半侵入式脑机系统。
目前，芯智达已联合全国10余家临床中心开展“北脑一号”临床试验，截至6月初累计完成27例人体植入，最长植入时间超15个月，累计人体安全工作时长达7万小时。预计明年，“北脑一号”将申报注册证，朝着“可复制、可推广、可上市”的医疗器械目标稳步迈进。
在基因疗法领域，健达九州（北京）生物科技有限公司依托北京脑所罗敏敏教授团队科研成果，面向局灶性、难治性癫痫患者，研发了全球首创、被称为GA002的精准基因疗法。该疗法基于化学遗传学技术，通过微创手术向患者癫痫病灶区精准递送腺相关病毒（AAV）载体携带的抑制性受体，患者通过口服配体小分子药物，即可实现对癫痫发作频率和强度的有效调控，从而提高生活质量。目前，GA002的IIT已完成6例受试者给药，初步数据显示该疗法可有效控制癫痫发作。其中，给药5个月后，一例颞叶癫痫伴海马硬化的患者症状显著缓解，未观察到正常脑区功能受到影响。
据介绍，全球癫痫患者约5000万人，局灶性癫痫占比达60%以上，癫痫患者的过早死亡风险约为普通人群的2至3倍。面对传统抗癫痫药物治疗效果有限、手术切除可能影响患者术后生活质量等临床难题，精准基因疗法有望为广大患者提供新的治疗选择。近期，GA002注射液已获得国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，正式进入注册临床试验阶段。
北京脑所研究员熊巍课题组主要致力于听觉分子机制与遗传性耳聋基因治疗研究，他向记者现场展示了显微镜下基因受损脑细胞的反应。熊巍团队此前围绕被称为OTOF基因的突变的致聋开展了概念性验证，为进一步突破被称为GJB2的遗传性致聋基因的治疗难题奠定了基础，未来这一研究有望拓展至老年性耳聋等更多应用场景。目前，该团队已转化成立为至简之道生物医药科技（北京）有限公司，专注于遗传性耳聋基因治疗创新药物研发，为遗传性耳聋患者提供新的治疗路径。
医药健康产业是关系国计民生、经济高质量发展和国家安全的战略性新兴产业，也是加快形成新质生产力的重要领域。为支持脑科学这一前沿交叉领域的创新突破，北京市建立了稳定持续的财政投入机制，每年为北京脑所提供有力的资金保障。
“从基础研究到转化落地，需要较长周期。政府部门给予我们持续的科研经费支持，北京脑所也为科研团队提供了稳定的实验场地和世界一流的平台条件。这种‘十年磨一剑’的耐心支持，让科研工作者能够心无旁骛地开展前沿探索，也让我们对未来充满信心。”熊巍说。
数据显示，2025年，北京医药健康产业规模已经达到1.13万亿，同比增长6.5%。上市创新药6款，创新医疗器械10款，数量居全国前列；人工智能（AI）三类医疗器械11款，位列全国第一。
2026年4月7日，北京市医疗保障局等10部门联合推出《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2026年）》，进一步加速推动全市医药健康产业创新，滚动实施产业链高质量发展行动，持续构建“研发—审批—生产—应用”全链条支持体系，为创新药械企业提供精准、稳定、可预期的政策环境，全面激发新质生产力发展动能。
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